В России зарегистрирован новый препарат для лечения синдрома Хантера, открывающий новые возможности для пациентов и врачей в борьбе с этим редким заболеванием.
В Российской Федерации был зарегистрирован инновационный медицинский препарат, предназначенный для лечения синдрома Хантера (мукополисахаридоза второго типа), согласно информации, предоставленной пресс-службой компании «Генериум».
Данная компания получила официальное регистрационное удостоверение на средство под названием Клотилия.
«Это уникальный препарат, который стал первым в мире, использующим инсулиновый рецептор для преодоления гематоэнцефалического барьера и доставки фермента идуронат-2-сульфатазы непосредственно в центральную нервную систему», — говорится в сообщении.
Следует отметить, что фермент поступает в головной мозг, где начинает расщепление накопленных токсичных соединений, снижающих их негативное влияние на нервные клетки.
На протяжении долгого времени не существовало подходящих решений для воздействия на неврологические проявления синдрома Хантера. Ранее используемые методы ферментозаместительной терапии не способствовали остановке процессов нейродегенерации. Препарат Клотилия предлагает новый подход благодаря иному механизму действия.
Важно подчеркнуть, что синдром Хантера является наследственным заболеванием. Оно может проявляться, в частности, в задержке роста, деформациях костей и суставов, а также в отставании в умственном развитии.
Синдром Хантера преимущественно поражает мальчикв и связан с недостатком специфического фермента, что приводит к накоплению мукополисахаридов в клетках. Это состояние может проявляться на протяжении всей жизни и требует комплексного подхода к лечению, включая терапию, реабилитацию и психологическую поддержку. Препарат Клотилия открывает новые горизонты в лечении этого заболевания, и его регистрация в России может стать поворотным моментом для пациентов и их семей.
